Розвиток регенеративної медицини у світі та в Україні

ReoCell – центр клітинних технологій у Києві. Працюємо з регенеративною медициною за повним циклом: виготовляємо клітинні продукти у біотехнологічній лабораторії і застосовуємо їх для лікування пацієнтів в ReoCell Clinic. Наш біобанк та клініка мають ліцензію МОЗ  і сертифіковані за міжнародним стандартом якості ISO 9001:2015. 

У статті розповідаємо, як відбувався розвиток регенеративної медицини у світі та в Україні, які методи вже дозволені і які досі вивчають. 

Що таке регенеративна медицина і чим вона відрізняється від класичного лікування

Регенеративна медицина – це галузь, метою якої є замінити або відновити пошкоджені клітини, тканини й органи та повернути їм функцію. У цьому її головна відмінність від класичного лікування. Досі медицина мала три основні шляхи: видалити уражену тканину, відновити її власними тканинами пацієнта або замінити донорським органом. Регенеративна медицина додає до них четвертий – відновлення. Сам термін поширився після 1999 року, коли його використав на науковій конференції дослідник Вільям Гезелтайн. 

Історія розвитку регенеративної медицини у світі

Історія регенеративної медицини охоплює понад 70 років: від перших пересадок органів і кісткового мозку в 1950–60-х до схвалених клітинних і генних препаратів у 2010–2020-х.

Перші дослідження стовбурових клітин у XX столітті

• 1954: першу успішну пересадку нирки провели між однояйцевими близнюками.
• 1968: п’ятимісячному хлопчику з тяжким імунодефіцитом уперше успішно пересадили кістковий мозок від сумісного донора – його сестри. 
• 1970: група Олександра Фріденштейна описала клітини кісткового мозку, які згодом назвали мезенхімальними стовбуровими клітинами.
• 1978: стовбурові клітини виявили в пуповинній крові.
• 1981: отримали першу лінію ембріональних стовбурових клітин миші, а пацієнтам з опіками вперше пересадили штучну шкіру.

Ключові прориви 1990–2000-х років

• 1991: Арнольд Каплан запропонував термін «мезенхімальні стовбурові клітини».
• 1998: уперше виділено ембріональні стовбурові клітини людини.
• 2004: МСК уперше успішно застосували в клініці: для лікування тяжкої реакції «трансплантат проти господаря».
• 2006: Сін’я Яманака перепрограмував дорослі клітини миші на індуковані плюрипотентні стовбурові клітини (iPSC).
• 2006: пацієнтам із вадою сечового міхура пересадили міхури, вирощені з їхніх власних клітин.

2010-ті: розширення напрямів досліджень

• 2012: метааналіз SafeCell, перший великий аналіз безпеки терапії МСК, не виявив зв’язку між введенням клітин і онкологічними захворюваннями чи інфекціями.
• 2014: у Японії пацієнтці з віковою макулодегенерацією вперше пересадили клітини сітківки, отримані з iPSC.
• 2015: у ЄС схвалили Holoclar, перший препарат на основі стовбурових клітин, для відновлення рогівки після опіків ока.
• 2017: FDA схвалила Kymriah, першу в США CAR-T-терапію, для лікування одного з видів лейкемії.

Регенеративна медицина сьогодні: масштаб клінічних досліджень (2020–2025 роки)

За даними Alliance for Regenerative Medicine, у першій половині 2025 року у світі тривало 1905 клінічних досліджень клітинної та генної терапії.

• 2023: Casgevy, перша схвалена FDA терапія з редагуванням генів за технологією CRISPR, для лікування серпоподібноклітинної анемії;
• 2024: Ryoncil, перший схвалений FDA препарат мезенхімальних стромальних клітин.

Основні напрями сучасної регенеративної медицини

Сучасна регенеративна медицина має чотири основні напрями: клітинна терапія, безклітинні технології, тканинна інженерія та генна терапія. Три з них – генна терапія, клітинна терапія і тканинна інженерія, у ЄС мають спільний правовий статус: їх відносять до лікарських засобів передової терапії. 

Клітинна терапія

Клітинна терапія – це тип терапії, коли пацієнту вводять спеціально підготовлені клітини, власні або донорські. Найдовше в клініці застосовують трансплантацію кровотворних стовбурових клітин, а терапію мезенхімальних стовбурових клітин активно досліджують. 

Безклітинні технології: екзосоми та позаклітинні везикули

Замість клітин використовують речовини, які вони виділяють, зокрема екзосоми – дрібні позаклітинні везикули, через які клітини обмінюються сигналами. 

Тканинна інженерія

Клітини поєднують із біоматеріалами, тобто каркасами, на яких формується нова тканина. За допомогою цього підходу вже створено штучну шкіру, сечовий міхур і рогівковий епітелій. Цілі органи поки не вирощують, бо для цього потрібно відтворити розгалужену мережу судин. 

Генна терапія

Генна терапія змінює гени в клітинах пацієнта, щоб вплинути на саму причину хвороби. Наприклад, у препараті Casgevy стовбурові клітини крові пацієнта редагують за технологією CRISPR/Cas9. Після цього організм виробляє більше фетального гемоглобіну, який запобігає деформації еритроцитів. 

Що вже доведено в регенеративній медицині і що досі досліджується

Офіційне схвалення мають окремі технології для конкретних захворювань, а більшість інших напрямів ще проходить клінічні дослідження. 

Вже схвалено і застосовують:

1. трансплантацію кровотворних стовбурових клітин при захворюваннях крові та імунної системи;
2. CAR-T-терапію при окремих видах раку крові;
3. клітинну терапію для відновлення рогівки після опіків ока;
4. генну терапію серпоподібноклітинної анемії;
5. препарат МСК при стероїдорезистентній реакції «трансплантат проти господаря» у дітей.

Досі досліджують:

• лікування на основі iPSC;
• екзосоми та інші безклітинні продукти;
• вирощування цілих органів і 3D-біодрук.

Регенеративна медицина в Україні

Законодавче регулювання клітинної терапії в Україні 

Ключовий документ, на який спирається робота закладів клітинної терапії в Україні, – постанова Кабінету Міністрів від 2 березня 2016 р. № 286 (зі змінами 2023 і 2025 років). Вона затверджує ліцензійні умови для банків пуповинної крові, інших тканин і клітин людини і визначає, які приміщення, обладнання й персонал потрібні закладу для отримання ліцензії, зокрема біотехнологічна лабораторія та кріосховище .

Закон «Про лікарські засоби» № 2469-IX ухвалили 2022 року, щоб наблизити українські правила до законодавства ЄС. Він набере чинності з 1 січня 2027 року. 

Які напрями лікування вже дозволені і застосовуються

Клітинна терапія в Україні дозволена в межах, які визначають законодавство та ліцензійні умови: 

• трансплантація кровотворних стовбурових клітин, зокрема від живих донорів, наприклад родичів пацієнта;
• зберігання власних клітин, зокрема пуповинної крові, у ліцензованих банках, щоб за потреби використати їх для лікування в майбутньому;
• робота банків пуповинної крові, інших тканин і клітин людини за ліцензією МОЗ. Таку ліцензію має біобанк ReoCell;
• клінічні випробування клітинних препаратів, які проводять лише з дозволу МОЗ.

Наукові та медичні центри, що розвивають напрям в Україні

• ReoCell (Київ) поєднує біобанк, виробництво клітинних продуктів, R&D-лабораторію з власним віварієм і клініку

Чим регулювання в Україні відрізняється від підходів у світі

Регулювання регенеративних технологій у ЄС: лікарські засоби передової терапії (ATMP)

За Регламентом ЄС 1394/2007 генна терапія, соматична клітинна терапія і тканинно-інженерні продукти належать до лікарських засобів передової терапії. Їх оцінює Комітет з передових терапій Європейського агентства з лікарських засобів (EMA), а дозвіл діє в усіх країнах ЄС.

Клітинна та генна терапія в США: як FDA оцінює регенеративні продукти

У США клітинні та генні продукти оцінює FDA, тобто Управління з контролю якості харчових продуктів і лікарських засобів. Кожен продукт розглядають окремо і схвалюють лише для конкретного захворювання, а перелік схвалених продуктів публікують на сайті FDA. Щоб перспективні регенеративні терапії швидше доходили до пацієнтів, з 2016 року діє спеціальна програма RMAT. Вона пришвидшує розгляд таких терапій, але не скасовує вимог до доказів їхньої ефективності та безпеки. Водночас FDA стежить за ринком: клініки, які пропонують пацієнтам несхвалені продукти, отримують офіційні попередження. 

Регулювання регенеративної медицини в Японії: пришвидшений шлях до клінічного застосування

У 2014 році Японія ухвалила два закони, які регулюють регенеративну медицину. Закон про лікарські засоби і медичні вироби визначає, як реєструють регенеративні препарати. Він дозволяє умовно схвалити препарат на обмежений строк уже після ранніх клінічних досліджень I–II фази. За цей строк виробник має підтвердити ефективність і безпеку препарату, інакше дозвіл не продовжать. Другий закон, про безпеку регенеративної медицини, стосується клінік. Якщо клініка застосовує клітинні технології поза реєстраційними дослідженнями, вона має погодити план лікування із сертифікованим комітетом і подати його до Міністерства охорони здоров’я, праці та добробуту Японії.

Виклики і обмеження галузі

Наукові та технологічні обмеження

• ембріональні та індуковані плюрипотентні клітини можуть утворювати пухлини – тератоми;
• для вирощування органів потрібно відтворити мережу судин, і це поки не вдається.

Регуляторні та етичні питання

• отримання ембріональних стовбурових клітин викликає етичні суперечки, бо їхнє джерело – ембріон;
• деякі клініки пропонують несхвалені продукти, після яких у пацієнтів фіксували серйозні ускладнення;
• правила в різних країнах відрізняються, тож метод, схвалений в одній країні, в іншій може бути досліджуваним.

Перспективи розвитку регенеративної медицини

Перспективи регенеративної медицини сьогодні пов'язують передусім із трьома напрямами: редагуванням генів, терапією на основі індукованих плюрипотентних стовбурових клітин (iPSC) і розширенням спектра клінічних досліджень. Галузь при цьому стає дедалі глобальнішою: у 2025 році Азійсько-Тихоокеанський регіон уперше випередив Північну Америку за кількістю досліджень клітинної та генної терапії.

Горбань Дмитро АндрійовичМедичний директор ReoCell Clinic, лікар ортопед-травматолог

Що варто знати, якщо ви розглядаєте клітинну терапію

Перш ніж погоджуватися на клітинну терапію, перевірте клініку, дізнайтеся, наскільки метод досліджено при вашому діагнозі, і пройдіть очне обстеження.

Що перевірити в клініці:

• ліцензію МОЗ на медичну практику, а якщо клініка зберігає клітини – ще й ліцензію біобанку. Наші документи можна переглянути на сторінці Дозволи та ліцензії;
• звідки клініка отримує клітинні продукти і як перевіряє їхню якість. 

Що запитати в лікаря:

1. Які дослідження підтверджують метод при моєму захворюванні?
2. Це схвалене лікування чи клінічне дослідження?
3. Які можливі ризики і побічні ефекти?
4. Якого результату чекати?
5. Чи продовжувати лікування, яке я отримую зараз?

Лише після огляду й аналізів лікар може оцінити протипоказання і вирішити, чи підходить вам клітинна терапія. Якщо ж клініка гарантує результат або обіцяє вилікувати будь-яку хворобу, будьте обережними. 

Висновок

За понад 70 років розвиток регенеративної медицини пройшов шлях від перших пересадок кісткового мозку до схвалених клітинних і генних препаратів. Проте більшість технологій досі досліджують, а правила їх застосування в різних країнах відрізняються. В Україні діяльність у сфері клітинної терапії регулюють ліцензійні умови, затверджені Кабінетом Міністрів, а також закон «Про лікарські засоби». Чи підходить вона конкретному пацієнту, лікар вирішує індивідуально, після обстеження. 

Джерела

1. Sampogna G., Guraya S.Y., Forgione A. Regenerative medicine: Historical roots and potential strategies in modern medicine. Journal of Microscopy and Ultrastructure, 2015.
2. Bianco P., Robey P.G., Simmons P.J. Mesenchymal Stem Cells: Revisiting History, Concepts, and Assays. Cell Stem Cell, 2008.
3. Navigating Market Authorization: The Path Holoclar Took to Become the First Stem Cell Product Approved in the European Union. Stem Cells Translational Medicine, 2018.
4. Nagai S., Ozawa K. New Japanese Regulatory Frameworks for Clinical Research and Marketing Authorization of Gene Therapy and Cellular Therapy Products. Current Gene Therapy, 2017.
5. U.S. FDA. Approved Cellular and Gene Therapy Products.
6. U.S. FDA. FDA Approves First Gene Therapies to Treat Patients with Sickle Cell Disease, 2023.
7. U.S. FDA. FDA Approves First Mesenchymal Stromal Cell Therapy to Treat Steroid-refractory Acute Graft-versus-host Disease, 2024.
8. U.S. FDA. Public Safety Notification on Exosome Products, 2019.
9. Постанова Кабінету Міністрів України від 02.03.2016 № 286 «Про затвердження Ліцензійних умов провадження господарської діяльності банків пуповинної крові, інших тканин і клітин людини згідно з переліком, затвердженим Міністерством охорони здоров’я» (зі змінами від 24.11.2023 № 1245 та від 19.11.2025 № 1486). 
10. Закон України «Про лікарські засоби» від 28.07.2022 № 2469-IX.
11. Наказ МОЗ України від 16.02.2026 № 184 «Деякі питання порядку проведення клінічних досліджень (випробувань) лікарських засобів».
12. Державний експертний центр МОЗ України. Настанова СТ-Н МОЗУ 42 щодо лікарських засобів на основі клітин людини, 2024.
13. PackGene. Advances in Cell and Gene Therapy and the Evolving AAV Landscape in 2025 H1, 2025.
14. Alliance for Regenerative Medicine. State of the Industry 2026 (переказ доповіді).
15. Regulation (EC) No 1394/2007 on advanced therapy medicinal products.
16. Durdu A. et al. Mesenchymal Stem/Stromal Cells: A Review for Its Use After Allogeneic Hematopoietic Stem Cell Transplantation. Biomolecules, 2026.
17. Holland & Knight. Developments in Regenerative Medicine: FDA Announces Plans to Clarify Its Oversight of Cellular Therapy Products, 2017.
18. Lalu M.M. et al. Safety of Cell Therapy with Mesenchymal Stromal Cells (SafeCell): A Systematic Review and Meta-Analysis of Clinical Trials. PLoS ONE, 2012.
19. Aiuti A., Notarangelo L.D. In Memoriam: Richard A. Gatti, MD (1937–2025). Journal of Human Immunity, 2025.